【Menkes罕见病的第一剂“基因药”】徐颢洋所走的路，在学术上被称为“研究者发起的临床研究”（简称IIT），相较于申请一款新药动辄五六年的研究周期，IIT这种形式，可以让患者在有限时间内去尝试一种“新药”。 , page 2

sign_in_with_google

分享一个链接

发表一篇文章

任何有趣的，图片，热点新闻，视频，文字...

35071 位用户此时在线

24小时点击排行 Top 10：

2024-6-23 今日热点汇总：俄乌战争残酷一幕被无人机击中之后请求爆头；美国宣布制裁卡巴斯基实验室；明年起香港居民前往欧盟旅行许可；中共拨款 1.3 亿支持水灾支援加沙 5 亿；中国公安部官方微博嘲讽菲律宾人是猴子；上海小孩使用手机搜索“枪支”、“炸药” 被警察上门；推特知名 Coser 被男友杀害后分尸；江西一高校水质差、有虫子多部门反馈无果；经济学年许小年全面否定中国政府的“三去一降一补” 政策；纳瓦尔：普通人如何从打工到财务自由；京东 618 白酒销量崩溃官方训斥商家

中国人颠倒黑白的本领举世无双

6月22日，贵州黔南布依族苗族自治州，当地居民拍到航天残骸坠落，视频显示，残骸尾部拖着黄烟，坠地后烟雾扩散。视频中有人提醒村民“不要发，你们拍的不要发抖音”

6月22日，广西南宁一男一女与一小伙争吵后发生肢体接触，随后小伙掏出刀捅向了二人，男的疑似盖布了。小伙流程挺熟练的，警察来了立马扔刀抱头蹲了。

据说，习近平家族与泰国正大集团谢家第四代完成了政商联姻，为社会主义翻船后的寡头财阀做好了准备。

6月23日，江西九江市城区水情

彭佩奧：習近平是世界最大威脅 | 真相傳媒

它們沒有大家想像的那麼壞，而是更壞！

全枪毙没冤枉的😗

#动态清零那个枪毙自己同志的俄军，很快，也被乌克兰乌克兰今炸死。

監視器下驚心一幕! 剛剛會走路的小嬰兒，不小心掉在水池裡，他會怎麼做?

6月23日(发布) 湖北武汉。汉江路步行街，大妈怒斥眼前的两名Coser“破坏中国文化”。

6月22日，广西桂林。网友拍到洪水退去后，有商家冲洗被水浸泡过的饮料

什么鬼……

🤝中共国实际情况，描述合理吧？劝你别焦虑！

俄罗斯的达吉斯坦发生针对犹太教堂的极端穆斯林恐怖袭击，至少五名警察被打死，一名神父被斩首上次暴民在机场围堵俄国侨民飞机搜捕犹太人也是在达吉斯坦

好像老婆婆的手机掉了红色的得不偿失哦这就是中国大陆的现状背景：装完空调，师傅把箱子扔到了垃圾桶里，就出现这一幕。

俄羅斯對赫爾鬆地區投擲重達 3000 公斤的 FAB 轟炸，彈丸的傷害半徑為 230 m。

#红右世界俄罗斯俄罗斯，杰尔宾特，发生恐怖袭击。抢手直接向街上的人们开枪。两名警察在事件中丧生。

赛道越冷门越容易火

目前，当地警方正在全力搜捕嫌疑人霍文常，空中还有直升机参与寻找。但是在相关视频下方，网友们集体声援霍文常，祈祷英雄平安，希望警方不要抓到他。 6月18日，呼和浩特土默特左旗二十家村发生一起重大刑事案件，五人被害，案发后，有重大作案嫌疑的霍文常潜逃。网传作案动机疑似系土地纠纷有关。

近日，广东。两名男子因骑共享电动车被交警罚款，交警称，因共享电动车没有牌照不准上路。男子质问交警既然没牌不能上路，为什么就可以经营，“你们专搞平民老百姓”。

俄羅斯出售一種空氣加濕器，仿製切爾諾貝利核電站核事故。

“不要发”的声音是哪来的？是航天器上面宇航员掉下来的时候喊的吗？

监控视频曝真相：平远县水库无预警泄洪，洪水3小时暴涨2米！ 6月16日，广东梅州平远县黄田村黄田水库。当地村民到下午3点才接获通知要求撤离，这时村里已遭2米深的洪水淹没...官方通报称，洪水致38死2失联。老百姓好不容易攒点家当，被洗劫一空，逼着再进血汗工厂？！

本站自动实时分享网络热点
24小时实时更新
所有言论不代表本站态度
欢迎对信息踊跃评论评分
评分越高，信息越新，排列越靠前

2

1

0

【Menkes罕见病的第一剂“基因药”】徐颢洋所走的路，在学术上被称为“研究者发起的临床研究”（简称IIT），相较于申请一款新药动辄五六年的研究周期，IIT这种形式，可以让患者在有限时间内去尝试一种“新药”。
大陆资讯
( mp.weixin.qq.com )

1年前由微信公众号提交

1周内 1个月内 1年内全部时间

1
2
3
4
5
6
7
...
400
下一页

1

2

1

1

罕见病“救命药”醋酸氢化可的松片降价，患者希望县城医院也能买
大陆资讯
( static.cdsb.com)

1年前 • 捂裆大湿兄 • -- 点击 0 评论

2

2

1

1

【罕见基因突变鸭嘴兽】
鸭嘴兽澳洲特有的有袋类、孪生哺乳类动物。它有着鸭子的嘴，并因此而得名。
这只叫做“Bloop”的白色鸭嘴兽更是罕见，因为它是因为基因突变而呈白色，这是自1835年以来，在澳大利亚被记录在案的第13只白色鸭嘴兽。
阅读头条第八条：
时政
( ab.co)

7个月前 • ABC中文 • -- 点击 0 评论

3

2

1

1

解读丨200多元一针的进口药国内卖70万？混淆概念并不能解决罕见病真正的难题
大陆资讯
( m.21jingji.com)

3年前 • 清水芙蓉 • -- 点击 0 评论

4

2

1

1

【“70万一针”的罕见病药谈判成功了，天价药医保实现零的突破】被称为“天价药”的渤健SMA治疗药物（脊髓性肌肉萎缩症）诺西那生钠注射液已经谈判成功。同时成功的还有武田一款年费用百万的法布雷用药阿加糖酶α注射用浓溶液，以及另外至少3款罕见病用药。这些药的年治疗费用很可能都在30万元以下。
大陆资讯
( mp.weixin.qq.com)

2年前 • 微信公众号 • -- 点击 0 评论

5

2

1

1

【万亿罕见病市场投资大热，原本绕开中国的巨头，如今为何争相涌入？】跨国药企巨头以往很少考虑把罕见病药物带进中国市场，主要担心两个问题：第一，中国患者和政府的支付力不行，产品进来后卖不出去；第二，中国不重视知识产权保护，进入市场后很快被仿制。最近三年，这些曾让药企犹豫不决的政策壁垒，正在逐一被击破。
大陆资讯
( mp.weixin.qq.com)

3年前 • 微信公众号 • -- 点击 0 评论

6

2

1

1

【探访国内唯一的罕见病病区：高值药进医保后“门诊气氛不一样了”】从浙大二院罕见病诊治中心了解到，今年以来已有9位SMA患者注射了“诺西那生钠”，另有12位患者处于注射前检查阶段。
大陆资讯
( www.thepaper.cn)

2年前 • 澎湃新闻 • -- 点击 0 评论

7

2

1

1

【我在一周内从皮肤瘙痒到病危，“你的情况很罕见，已经上报了国家药监局”】我遭遇的是重症药疹中的Stevens-Johnson综合征（SJS），是一种严重的药物不良反应。
大陆资讯
( www.guokr.com)

1年前 • 果壳网 • -- 点击 0 评论

8

6

5

5

2011年，Sonia Vallabh得知她的“朊蛋白”基因 DNA 序列上存在一个错误碱基对，最终将会使她患上一种罕见病。为了给自己找到“解药”，Sonia与丈夫辞掉工作，到哈佛大学攻读生物学博士。他们的故事被媒体称为“朊病毒爱情故事”。8年后的今天，他们看到了一丝曙光。
大陆资讯
( mp.weixin.qq.com)

5年前 • 微信公众号 • -- 点击 0 评论

9

6

5

5

【与其等待死亡，他们宁愿成为基因治疗试验者】“熊猫宝宝”“月亮孩子”“瓷娃娃”......罕见病者的别名仿佛出自童话，但“活不过青春期”又“无药可用”的现实，是患儿家庭所面临最大的黑暗。基因改造的漫画英雄能拯救世界，那么，基因治疗是否能拯救我们的孩子们？
大陆资讯
( www.jiemian.com)

5年前 • 界面新闻 • -- 点击 0 评论

10

2

1

1

【救命药短缺成常态：10元一支鱼精蛋白因断货被炒至上万元】就目前来看，“救命药”存在“缺”与“贵”的乱象。一方面是基本药物、罕见药物的短缺，另一方面则是治疗癌症等疑难杂症的高价药“一药难求”。由于某些国外药物尚未获得国内准入，一些病人和家属冒着触犯法律、中毒、死亡等风险，不惜铤而走险。
大陆资讯
( finance.sina.com.cn)

7年前 • 新浪财经 • -- 点击 0 评论

11

2

1

1

罕见病重症肌无力治疗困境能否改善？多款药物欲进入医保谈判名单
大陆资讯
( www.yicai.com)

9个月前 • 射屌英雄传 • -- 点击 0 评论

12

2

1

1

基层推广中药汤剂😐
时政
( twitter.com)

1年前 • 梁家河大耳朵亲自指挥猫妹掀锅盖 • -- 点击 0 评论

13

2

1

1

“一名没有既往病史的健康 12 岁女孩在第一剂 Pfizer-BioNTech (BNT162b2) 疫苗接种 6 天后就诊。据估计，她有超过 40% 的体表面积的表皮脱离。中毒性表皮坏死松解症 ( TEN) 是一种罕见的、急性的…
推特中文圈
( twitter.com)

1年前 • twitter机器人 • -- 点击 0 评论

14

2

1

1

D-NAB—解药
D-Neutralizing AntiBody
东京奥运会中共运动员使用，无一人染病
可喷，覆盖剂
可服用的，饮剂，片剂
中共现有不下于5种解药！
推特中文圈
( twitter.com)

2年前 • twitter机器人 • -- 点击 0 评论

15

2

1

1

D-NAB—解药
D-Neutralizing AntiBody
东京奥运会中共运动员使用，无一人染病
可喷，覆盖剂
可服用的，饮剂，片剂
中共现有不下于5种解药！
时政
( twitter.com)

2年前 • twitter机器人 • -- 点击 0 评论

16

2

1

1

D-NAB—解药
D-Neutralizing AntiBody
东京奥运会中共运动员使用无一人染病
可喷，覆盖剂
可服用的，饮剂，片剂
中共现有不下于5种解药！
时政
( twitter.com)

2年前 • twitter机器人 • -- 点击 • 下载视频 0 评论

17

6

5

5

@cuisun：静脉注射用免疫球蛋白的事情，真是糟心。11月份因为孩子川崎病注射过这个药品，医生一般称这种药物为丙球。一般情况下用不到。川崎病比较罕见，发一下就医过程，多一个人知道，早点发现，早点治疗。
图片

5年前 • 风吹大奶两边倒 • -- 点击 0 评论

18

6

5

5

【国家药监局一号文件释放利好，真实世界证据支持新药评审】真实世界研究（RWE）将会是药品研发的重要方向。对于新药， RWE可以在一定程度上减少3期临床试验的成本；对于扩适应证的药品，可以直接免去3期临床试验。罕见病药物准入、广谱药物（例如PD-1抑制剂）新适应证审批、中医药再评价，被认为最快能获益。
大陆资讯
( www.tmtpost.com)

4年前 • 钛媒体 • -- 点击 0 评论

19

2

1

1

【罕见全白色驼鹿现身瑞典】近日，在瑞典西部的韦姆兰，有人在溪边拍摄到一只罕见的全白色驼鹿。此类驼鹿在该国大概存在约100只，它们全白色的毛并非白化病引起，而是某种基因突变导致。
视频
( video.weibo.com)

6年前 • 猩猩点灯 • -- 点击 0 评论

20

6

5

5

【救命药=天价药？ FDA批准史上最贵药物，210万美元救一命】FDA 批准了诺华公司用于一次性治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的基因疗法 Zolgensma 上市。在一次性治愈罕见遗传病史上也具有绝对的里程碑进展。诺华表示这种一次性治疗的费用将达到 210 万美元，这也使其成为目前世界上最昂贵的药物。
大陆资讯
( mp.weixin.qq.com)

5年前 • 微信公众号 • -- 点击 0 评论

21

2

1

1

加拿大疫苗罕见血栓仍在等索赔
新冠疫苗导致一些罕见的血栓事件。男子就是其中一位不幸者，他现在不仅要为生命而战，还得和政府的官撩而斗！
马尔登表示他刚从第三次手术中恢复过来，因为他患有和 COVID-19 疫苗接种有关的罕见疾病。…
推特中文圈
( twitter.com)

2年前 • twitter机器人 • -- 点击 0 评论

22

7

6

6

【戈谢病药河南入医保难，折射1680万罕见病患者的救治困境】在等待戈谢病药物纳入医保方案的三年里，原来的23个患者只剩下16个。而预计目前国内有戈谢病患者近400人——对于一个家庭来说，孩子身患戈谢病无疑重创，然而这个数量放在全国，戈谢病又是真正的罕见病，这是戈谢病在医保体系里尴尬地位的根源所在。
大陆资讯
( www.jiemian.com)

5年前 • 界面新闻 • -- 点击 0 评论

23

2

1

1

三个罕见病人自述：被疾病「偷走」的人生
大陆资讯
( mp.weixin.qq.com)

3年前 • 微信公众号 • -- 点击 0 评论

24

2

1

1

【120万CAR-T或无缘医保谈判，国产PD-1药企股价飙升】单价120万/针的细胞疗法CAR-T，其厂商复星凯特未见人员现身10日谈判现场，或同去年70万/针的“天价”罕见病SMA药物一样，因未通过药物经济学测算程序而无缘进入今年医保目录。
大陆资讯
( mp.weixin.qq.com)

2年前 • 微信公众号 • -- 点击 0 评论

25

2

1

1

Natrue：一组HIV感染者如何实现在未用抗病毒药物的情况下，自发控制体内病毒复制。更有一例罕见的无药控制者，似乎实现了HIV的清除性治愈（sterilizing cure）。这一发现或将刷新人类对抗艾滋病的历史。
大陆资讯
( mp.weixin.qq.com)

3年前 • 微信公众号 • -- 点击 0 评论

1
2
3
4
5
6
7
...
400
下一页