【90%的罕见病无药可冶，我们能否用基因编辑做些什么？】我是杨辉，来自中科院神经科学研究所，我的研究方向主要是基因编辑。基因编辑技术，其实最主要的用途是用来治疗各种各样的疾病，包括癌症、心血管疾病，以及一些感染性的疾病。今天我主要给大家讲基因编辑最重要的一个方面，就是如何治疗单基因遗传性的罕见病。

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Fischl x Slime - A Special Delivery [Animation] The day is here! We now present to you, Fischl! *:・ﾟ✧٩(｡◕ ꇴ ◕｡)۶✧*・ﾟ:* This was a huge journey with so much more than we ever expected! Thank you all so much for your patience!❤️ 18 months of animation, 3 months of…

長髮女孩被眉山景區落石砸中瞬間！網友：太慘了，人當場就沒了！ 6月12日，#四川#眉山景區#瓦屋山突然有#石頭從高處#墜落，砸中一名站在小路上的長髮女遊客的頭部，女孩被砸倒在地從階梯滾下，不省人事。但官方通報遊客肩膀和頭部擦傷...

6月13日，江西南昌。南昌师范学院附属中学拖欠教师工资和社保，教师们在校内拉横幅维权讨薪。

6月11日，天津的公交车上也开始了维稳模式。😔

6月11日，一则前中央台办，国务院台办副主任刘军川表示，统一后台湾财政收入尽可用于改善民生的视频一经放出立刻引发网民群嘲。

河南近日连发高温，有民众记录下高温日常

相亲相爱一家人

荷蘭空軍直飛上海領空，瓷習黨衛軍口炮部隊火力全開，就是不動手。當年八國聯軍來討頤和園建築費，現在的百國聯軍是否來討萬萬億房地產貸？

6月13日，辽宁盘锦。网传因当地事业单位退休职工可以领取暖费，而企业职工却没有。当天大量退休老人前往盘锦市信访局维权。

太经典了！ 🤣

在日本，为了让病患按时吃药和不吃错药，药房会做下面这样“一包化”的工作，非常人性化。👍

不知道姜萍为什么去了中专？是家庭困难还是偏科？我当年因为家庭困难差点被逼上中专，因为上中专立刻解决了农村身份和经济困难。

俄黑人僱傭兵後方「偷家」

How to drill a triangle

「G7」峰會正在義大利舉行，澤倫斯基抵達受到格外歡迎義大利總理梅洛納會見了七國集團國家和烏克蘭領導人（有很多擁抱和親吻）、歐盟委員會參加峰會將持續至6月15日、峰會第一達成協議，向烏克蘭提供 500 億美元貸款（將以凍結的俄羅斯資產的利潤償還）。

被铁锤砸死的劳资处长，你敢拖欠我工资，老子就敢砸死你!再他妈来一下! 诶，诶!

这个数据太吓人了！也就是说未来几年这些人的财富会跟着楼市一起湮灭

又是倒查30年！！！

原来段子是真的

以色列士兵，弓箭都用上了

目前，广州地铁开始允许个人投放地铁广告，有人花1000元投放简历，有人投放相亲和生日祝福。

户晨风这个韩国一天最低工资能买多少东西的视频，确实做的非常好用现实打破了中国很多人，一直认为韩国人吃不起肉的谣言也打破了很多人的遥遥领先，国外都是水深火热的美梦当然弹幕中还不乏很多在为中国找补的人

俄羅斯境內部隊逃兵搶劫汽車並向俄羅斯人開槍。

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【90%的罕见病无药可冶，我们能否用基因编辑做些什么？】我是杨辉，来自中科院神经科学研究所，我的研究方向主要是基因编辑。基因编辑技术，其实最主要的用途是用来治疗各种各样的疾病，包括癌症、心血管疾病，以及一些感染性的疾病。今天我主要给大家讲基因编辑最重要的一个方面，就是如何治疗单基因遗传性的罕见病。
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5年前由微信公众号提交

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【与其等待死亡，他们宁愿成为基因治疗试验者】“熊猫宝宝”“月亮孩子”“瓷娃娃”......罕见病者的别名仿佛出自童话，但“活不过青春期”又“无药可用”的现实，是患儿家庭所面临最大的黑暗。基因改造的漫画英雄能拯救世界，那么，基因治疗是否能拯救我们的孩子们？
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5年前 • 界面新闻 • -- 点击 0 评论

【生死赌博：拼完全力的母亲与未被批准的基因药物】几乎凭一己之力，秦可佳让孩子的病，在中国有了第一个试验基因药物。2019 年上半年，孩子用上了药。这不是「贺建奎式」的故事，却没能逃出丑闻阴影的笼罩。爱与求生的人性本能发射出耀眼光芒，也照亮了国内罕见病用药之难与基因药物开发之险的一角。
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4年前 • 微信公众号 • -- 点击 0 评论

FDA发布的数据显示，目前全球约有 2.5 亿人罹患 7000 多种罕见病，平均每种疾病只有 3.5 万患者。《罕见病药物报告》（2018）显示，2017 年全球罕见病药物市场总额为 703 亿美元，占据 16% 处方药市场份额。到 2024年，罕见病药物市场总额预计达到 2620 亿美元，占处方药市场份额可能超过 20%。
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( www.qdaily.com)

5年前 • 好奇心研究所 • -- 点击 0 评论

联合国下属机构警告说，新冠病毒疫情过后可能出现历史上罕见的大饥荒。那囤粮是否必要？
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( bbc.in)

4年前 • bbcChinese • -- 点击 0 评论

【新药能否带来健康老年？】研究显示，一些老年人的基因变体似乎起了某种保护作用，使他们不受老年疾病的困扰。巴兹莱博士指出，一万人中大约只有一个幸运儿带有这种保护性基因。

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( bbc.in)

5年前 • bbcChinese • -- 点击 0 评论

【2000万罕见病患者，等药来】罕见病是指患病人数占总人口0.65‰-1‰的疾病，包括庞贝病、渐冻症、血友病、多发性硬化症、戈谢病、亨廷顿舞蹈症、脊髓性肌萎缩症等，近几年才逐渐被公众知晓。在中国，罕见病患者人数初步估算在2000万人。对他们而言，从确诊到得到有效的药物治疗，从来不是一件简单的事情。
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( www.jiemian.com)

5年前 • 界面新闻 • -- 点击 0 评论

【在家族遗传患者体内发现罕见保护性基因突变，或可将阿尔茨海默发病时间推迟 30 年】这个家族中携带致病突变的人出现轻度认知障碍的中位年龄是 44 岁，痴呆开始的年龄是 49 岁。而这位“天选之人”直到 70 多岁才出现轻度认知障碍。这可能要归功于她携带了极罕见的 APOE3 上的纯合 R136S 基因突变。
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( www.sohu.com)

4年前 • 搜狐网络 • -- 点击 0 评论

【《知否》就是一部高考病句真题库】能够在一部电视剧里集齐这么多常见病句错误，真的非常罕见。从导演到演员，都没有觉得有什么问题，就这样读了出来（还读了好几个错别字），更为罕见。
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5年前 • 微信公众号 • -- 点击 0 评论

@cuisun：静脉注射用免疫球蛋白的事情，真是糟心。11月份因为孩子川崎病注射过这个药品，医生一般称这种药物为丙球。一般情况下用不到。川崎病比较罕见，发一下就医过程，多一个人知道，早点发现，早点治疗。
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5年前 • 风吹大奶两边倒 • -- 点击 0 评论

2011年，Sonia Vallabh得知她的“朊蛋白”基因 DNA 序列上存在一个错误碱基对，最终将会使她患上一种罕见病。为了给自己找到“解药”，Sonia与丈夫辞掉工作，到哈佛大学攻读生物学博士。他们的故事被媒体称为“朊病毒爱情故事”。8年后的今天，他们看到了一丝曙光。
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( mp.weixin.qq.com)

5年前 • 微信公众号 • -- 点击 0 评论

【“天使”女儿生来爱笑，父母却十年无眠】“我叫陈咏宁，今年十岁，我爱笑，爱我的爸爸妈妈和妹妹。”这是咏宁的心声，但她的父母可能永远也无法亲耳听到这段话语，因为女儿患有罕见病“天使综合征”。
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( mp.weixin.qq.com)

4年前 • 微信公众号 • -- 点击 0 评论

【救命药=天价药？ FDA批准史上最贵药物，210万美元救一命】FDA 批准了诺华公司用于一次性治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的基因疗法 Zolgensma 上市。在一次性治愈罕见遗传病史上也具有绝对的里程碑进展。诺华表示这种一次性治疗的费用将达到 210 万美元，这也使其成为目前世界上最昂贵的药物。
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5年前 • 微信公众号 • -- 点击 0 评论

【国务院常务会议：对罕见病药品给予增值税优惠，支持商业银行多渠道补充资本金】3月起对21个罕见病药品和4个原料药减按3%征收增值税；支持商业银行多渠道补充资本金，提高永续债发行审批效率，降低优先股、可转债等准入门槛。
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5年前 • 和谐大帝 • -- 点击 0 评论

【戈谢病药河南入医保难，折射1680万罕见病患者的救治困境】在等待戈谢病药物纳入医保方案的三年里，原来的23个患者只剩下16个。而预计目前国内有戈谢病患者近400人——对于一个家庭来说，孩子身患戈谢病无疑重创，然而这个数量放在全国，戈谢病又是真正的罕见病，这是戈谢病在医保体系里尴尬地位的根源所在。
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( www.jiemian.com)

5年前 • 界面新闻 • -- 点击 0 评论

【武汉病毒所申请瑞得西韦用途专利能否获得授权？有无价值？】@LichtSpektrum：Gilead 自己也在中国申请了将 Remdesivir 用于治疗冠状病毒（包括2019新型冠状病毒）的药品用途专利。这一专利和武汉病毒所申请的将 Remdesivir 和 Chloroquine 组合用药的专利是并行不冲突的。武汉病毒所申请药品用途专利更像是迷惑行为。
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4年前 • 微信公众号 • -- 点击 0 评论

【埃博拉将可治愈？两种新药或提升存活率至90%】世界卫生组织为感染了埃博拉病毒的患者带来了好消息，在血液中病毒水平较低的患者中，使用两种药物REGN-EB3和mAb114时存活率分辨高达94%、89%。8月12日WHO的专家们表示，埃博拉可能很快就会成为一种“可预防、可治疗”的疾病。
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( www.jiemian.com)

4年前 • 界面新闻 • -- 点击 0 评论

【跨境买药的艾滋病人】受益于现行政策，艾滋病感染者可以终身免费领取抗病毒药物，维持生命。但国家免费药物目录已经沿用十余年，药物副作用经年累积，已无法满足所有病人的需求。他们从泰国、印度和南非，用国内1/5甚至1/10的价格，购买副作用更小的新型药物。
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( www.bjnews.com.cn)

5年前 • 吊死团 • -- 点击 0 评论

【瑞德西韦获FDA正式批准成为孤儿药，意味着什么？】美国孤儿药认定的门槛并不高，更容易加快审批且给药企节税省钱。不过，孤儿药一般是针对罕见病、而非可能让一半美国人口感染的传染病。如果瑞德西韦证实有效、但产能不能及时满足治疗需求，很多国家都可实施强制许可允许仿制药上市，“最多给吉利德一些补偿”。
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( www.mittrchina.com)

4年前 • 倩女幽会 • -- 点击 0 评论

世界艾滋病日：如果基因编辑不行，我们还可以如何有效防治艾滋病
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( bbc.in)

5年前 • bbcChinese • -- 点击 0 评论

即使有了新的发现，问题还是没有解决。尽管在气溶胶中存在新冠病毒RNA——病毒的基因蓝图，但科学家们仍不知道该病毒是否仍具有传染性，或者检测到的仅仅是无害的病毒片段。
“缺失的部分是，病毒的复制是否可行，”一名”美国国家科学院的专家…
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( twitter.com)

4年前 • 纽约时报 • -- 点击 0 评论

#观点到目前为止，我们不知道是否这对双胞胎身上是否实现了预期的人类基因编辑，并且不知道它是否会被证明是安全的。但我们可以得出结论，这是对于用强大的基因改造工具来创造被编辑的人类的误导、鲁莽展示。在我们更多了解所做事情的后果之前，…
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( twitter.com)

5年前 • 纽约时报 • -- 点击 0 评论

【瑞德西韦治疗COVID-19到底是否有效？】1），瑞德西韦不降低病死率，但是能缩短病程，接受治疗患者痊愈时间更快；2），瑞德西韦是有效，但显然不是神药；3），早期用药可能效果更好。
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4年前 • 微信公众号 • -- 点击 0 评论

【国外抗癌药马法兰的“黑市”困境】对于境外已上市的防治严重危及生命且尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，进口药品注册申请人经研究认为不存在人种差异的，可以提交境外取得的临床试验数据直接申报药品上市注册申请。这也就意味着，部分“救命药”进入内地市场的速度将加快。
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( www.bjnews.com.cn)

6年前 • 妹特思棒味 • -- 点击 0 评论

【新药研发和上市，一场与死神的赛跑】2019年中国有53个创新药获批，第一次超过美国（48个）。多种癌症、罕见病、丙肝、糖尿病、心血管病等等都有了新药上市，对患者意味着更好疗效的希望。
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4年前 • 虎嗅网 • -- 点击 0 评论

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【《知否》就是一部高考病句真题库】能够在一部电视剧里集齐这么多常见病句错误，真的非常罕见。从导演到演员，都没有觉得有什么问题，就这样读了出来（还读了好几个错别字），更为罕见。 大陆资讯 ( mp.weixin.qq.com)

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【瑞德西韦治疗COVID-19到底是否有效？】1），瑞德西韦不降低病死率，但是能缩短病程，接受治疗患者痊愈时间更快；2），瑞德西韦是有效，但显然不是神药；3），早期用药可能效果更好。 大陆资讯 ( mp.weixin.qq.com)

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【新药研发和上市，一场与死神的赛跑】2019年中国有53个创新药获批，第一次超过美国（48个）。多种癌症、罕见病、丙肝、糖尿病、心血管病等等都有了新药上市，对患者意味着更好疗效的希望。 大陆资讯 ( www.huxiu.com)

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【《知否》就是一部高考病句真题库】能够在一部电视剧里集齐这么多常见病句错误，真的非常罕见。从导演到演员，都没有觉得有什么问题，就这样读了出来（还读了好几个错别字），更为罕见。
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世界艾滋病日：如果基因编辑不行，我们还可以如何有效防治艾滋病
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【瑞德西韦治疗COVID-19到底是否有效？】1），瑞德西韦不降低病死率，但是能缩短病程，接受治疗患者痊愈时间更快；2），瑞德西韦是有效，但显然不是神药；3），早期用药可能效果更好。
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【新药研发和上市，一场与死神的赛跑】2019年中国有53个创新药获批，第一次超过美国（48个）。多种癌症、罕见病、丙肝、糖尿病、心血管病等等都有了新药上市，对患者意味着更好疗效的希望。
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