【“药神父亲”不能停下的冒险】基因替代疗法，是将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病。徐伟说，如果顺利的话，儿子将在今年年底进行基因替代的临床试验，成为全国首例Menkes综合征接受基因治疗的病例。这只能解决一些更新周期慢的器官的基因问题，再下一步，“就只有基因编辑了”。

发布时间: 2021-11-09 13:56:11

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【“药神父亲”不能停下的冒险】基因替代疗法，是将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病。徐伟说，如果顺利的话，儿子将在今年年底进行基因替代的临床试验，成为全国首例Menkes综合征接受基因治疗的病例。这只能解决一些更新周期慢的器官的基因问题，再下一步，“就只有基因编辑了”。
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