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完蛋，仇子龙那边出事了。
一项由《Science》与《Retraction Watch》联合调查披露的个案。
2025年3月下旬，上海一所三甲儿科强院收治了一名6岁女童。因CHD3基因单个碱基突变（本应为C、实为T）导致Snijders Blok-Campeau综合征，表现为语言、认知、运动发育落后，但原病不直接危及生命。
时政
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Xiangyu 香鱼🐬
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完蛋，仇子龙那边出事了。
一项由《Science》与《Retraction Watch》联合调查披露的个案。
2025年3月下旬，上海一所三甲儿科强院收治了一名6岁女童。因CHD3基因单个碱基突变（本应为C、实为T）导致Snijders Blok-Campeau综合征，表现为语言、认知、运动发育落后，但原病不直接危及生命。
家属与仇子龙团队接触后，决定为女儿定制一款面向中枢神经系统的碱基编辑（base editing）疗法，由AAV病毒载体携带编辑器经鞘内注入脑脊液。
家属自筹并获亲友支援合计约86万美元（折合542万人民币）用于该个体化疗法的设计与制备，院方在某项免国家药监局审批的院内/试点通道下放行，伦理委员会签字同意。
原文：https://t.co/zEwmMFU6Pa
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